Remédio de R$ 7 milhões de graça no SUS: como age um dos medicamentos mais caros do mundo

Apesar dos problemas de acesso à medicação conhecidos no SUS, um novo passo foi dado para combater doenças raras. O Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, passará a ser oferecido pelo SUS a pacientes com atrofia muscular espinhal, a AME, informou o Ministério da Saúde.

A incorporação ocorre após anos de disputas judiciais em torno do remédio, que pode custar até R$ 7 milhões por dose e já gerou gasto de quase R$ 1 bilhão à pasta em ações movidas por famílias de pacientes, segundo estudo de 2024.

Casos famosos

Antes da incorporação ao SUS, o caso de Kyara Lis virou símbolo da corrida contra o tempo. Em outubro de 2020, a família conseguiu os recursos para comprar o Zolgensma após campanha pública, doações e uma liminar no STJ.

Já Rebecca apareceu como retrato mais recente dessa batalha. Em 7 de outubro de 2025, veio a notícia de que ela havia recebido a dose única do remédio pelo SUS, depois de meses de disputa judicial. O diagnóstico tinha sido fechado quando ela tinha apenas quatro meses.

A virada institucional começou em 14 de maio de 2025, quando o SUS realizou as primeiras aplicações do Zolgensma em duas bebês, em Brasília e Recife. No caso de Brasília, a mãe contou que havia descoberto a AME da filha quando ela tinha só 13 dias de vida.

Por que tão caro?

Medicações como o Zolgensma enfrentam dois problemas principais que acabam aumentando seu preço: a raridade da doença que ele combate e métodos de produção muito complexos, como aponta estudo publicado na Lancet.

Ao contrário de medicações acessíveis, como a dipirona e o paracetamol, esse tipo de medicamento não possui demanda suficiente para uma otimização dos processos de produção em larga escala, necessária para barateá-lo. Dessa forma, a produção complexa de pequenas doses as torna muito mais caras.

Essa baixa demanda na produção do medicamento também encarece o produto pela falta de genéricos, pois, sem um mercado consumidor considerável, outras empresas não são estimuladas a desenvolver seus próprios remédios com esse princípio ativo, o que elimina a concorrência e, consequentemente, a disputa por preços menores visando angariar compradores.

A própria Anvisa descreve a fabricação do Zolgensma como um processo complexo, com múltiplas etapas de upstream e downstream, uso de células HEK293, três plasmídeos, controles críticos de processo e necessidade de cadeia de qualidade rigorosa.

Combate ao AME

A AME é uma doença genética degenerativa rara, que, paradoxalmente, também é a maior causa de mortes genéticas em bebês e crianças. Ela se caracteriza pela falta de um gene específico, o SMN1.

O gene é responsável pela produção de proteínas que servem de base para os neurônios da medula espinhal que controlam os músculos (neurônios motores). Portanto, na falta desse gene, as células nervosas atrofiam aos poucos, afetando funções vitais, como a respiração.

O Zolgensma atua justamente corrigindo essa falha por meio de terapia gênica. Após a injeção de uma dose única, o SMN1 é introduzido no corpo do paciente utilizando um vírus inativo como meio de transporte. Quando, enfim, o sistema imunológico destruir o vírus, o gene é liberado no organismo, permitindo que as células motoras produzam as proteínas necessárias para sua existência.